La nueva medicación, denominada midostaurina, que ya está disponible en nuestro país, demostró, en combinación con quimioterapia, una mejoría significativa en la sobrevida global, prácticamente triplicándola (una mediana de 74,7 meses vs 25,6) con una reducción del riesgo de muerte del 23%.

Para la LMA (leucemia mieloide aguda) con mutación en FLT3 recién diagnosticada, la aprobación de midostaurina se basó en los datos del estudio RATIFY, que se llevó a cabo en colaboración con la Alliance for Clinical Trials in Oncology y 13 grupos colaborativos internacionales. Participaron 225 centros de 17 países de Norteamérica, Europa y Australia. Incluyó 717 pacientes entre 18 y 59 años, por lo que fue la mayor investigación realizada hasta la fecha en personas con este tipo específico de LMA y los resultados se publicaron recientemente en el New England Journal of Medicine (NEJM).

El estudio mostró una reducción del 23% en el riesgo de muerte con midostaurina más quimioterapia estándar en comparación con quimioterapia sola más placebo. La mediana de la sobrevida global fue de 74,7 meses y 25,6 meses, respectivamente (hazard ratio [HR] = 0,77, intervalo de confianza [IC] 95%, 0,63, 0,95; p-valor unilateral = 0,0078).

En el ensayo RATIFY, las reacciones adversas más frecuentes (incidencia igual o superior al 30%) en el grupo de midostaurina más quimioterapia estándar fueron neutropenia febril, náuseas, dermatitis exfoliativa, vómitos, cefalea, rush en la piel y fiebre.

La reacción adversa de grado 3/4 más frecuente (mayor o igual al 5%) fue neutropenia febril, linfopenia, infección, dermatitis exfoliativa, hiperglucemia y náuseas.

Además, al igual que en otras partes del mundo, la midostaurina fue aprobada en nuestro país también para tres tipos de mastocitosis sistémica, denominadas conjuntamente MS avanzada, que son un grupo de enfermedades muy poco frecuentes pero con alto riesgo para la vida de los pacientes.

Para la MS avanzada, la aprobación se basó en dos ensayos multicéntricos abiertos de un solo brazo, incluyendo el estudio de Fase II, el mayor ensayo prospectivo realizado en este raro trastorno, cuyos resultados también se publicaron en NEJM.

La eficacia de midostaurina se estableció utilizando criterios de Valent modificados, con pacientes que demostraron una tasa de respuesta global, definida como una respuesta mayor o parcial, del 59,6% ([IC] 95%, 48,6, 69,8%). También se evaluó en un análisis post-hoc usando los criterios de consenso del International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment-European Competence Network on Mastocytosis (IWG-MRT-ECNM) de 2013 (n = 113). Esta evaluación estimó una tasa de respuesta global del 28,3% (IC95%, 20,2, 37,6).

La Dra. Isolda Fernández, Jefa del Servicio de Hematología de Fundaleu, reconoció que aunque no es un tratamiento curativo, “es muy significativa la diferencia de la sobrevida global que se obtuvo en los estudios clínicos. Además, no empeoró la tolerancia a la quimioterapia y redujo el riesgo de muerte, por lo que podría contribuir enormemente como puente al trasplante, que es la alternativa curativa que tienen los pacientes que no logran curarse con quimioterapia”.

El impacto de la enfermedad en el paciente y su entorno

Como muchas otras enfermedades oncológicas y oncohematológicas, la LMA (leucemia mieloide aguda) impacta en la vida del paciente a partir de la aparición de los síntomas, pero en forma acentuada desde el diagnóstico, durante el tratamiento y la recuperación. Los pacientes presentan síntomas físicos, emocionales y psicológicos que en ocasiones no son abordados adecuadamente.

La carga del cuidado puede afectar también las dinámicas familiares. A menudo, el cuidador será la pareja, un hijo o un hermano, cuya rutina cambiará por completo. Generalmente, los cuidadores encuentran menos tiempo para sus propias necesidades, frecuentan menos a otros afectos, no descansan bien ni se mueven mucho. Empiezan a competir prioridades que les complican la rutina. Los cuidadores suelen enfrentar dificultades económicas por requerir trabajar menos horas, pedir licencia o tener que mudarse más cerca del paciente. Las parejas y otros familiares enfrentan sus propias preocupaciones de salud, asociadas a cuadros de depresión, ansiedad y elevados niveles de estrés.

Por todo esto,  no sólo es importante el apoyo psicológico de todo el grupo familiar, sino que además puede ser muy útil rodearse de gente que esté pasando o haya pasado por lo mismo, por lo cual, acercarse a fundaciones o asociaciones afines puede ser beneficioso en estos momentos.

Redacción TvSana