La leucemia mieloide aguda es una enfermedad oncohematológica de la sangre que se desarrolla primero en la médula ósea, adonde las células malignas se acumulan imposibilitando el desarrollo de células sanas. Ésta puede diseminarse rápidamente por el torrente sanguíneo y causar infecciones, anemia y sangrado.

La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó en Argentina una nueva droga para el tratamiento de adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) de reciente diagnóstico y que expresen la mutación FLT3, en combinación con quimioterapia. Representa la primera terapia dirigida para una alteración que se detecta en aproximadamente el 30% de los pacientes con esta leucemia, que es la más frecuente en adultos y para la cual no hubo ningún avance terapéutico en los últimos 40 años.

La nueva medicación, denominada midostaurina, que ya está disponible en nuestro país, demostró, en combinación con quimioterapia, una mejoría significativa en la sobrevida global, prácticamente triplicándola (una mediana de 74,7 meses vs 25,6) con una reducción del riesgo de muerte del 23%.

La Dra. Isolda Fernández, Jefa del Servicio de Hematología de Fundaleu, reconoció que aunque no es un tratamiento curativo, “es muy significativa la diferencia de la sobrevida global que se obtuvo en los estudios clínicos. Además, no empeoró la tolerancia a la quimioterapia y redujo el riesgo de muerte, por lo que podría contribuir enormemente como puente al trasplante, que es la alternativa curativa que tienen los pacientes que no logran curarse con quimioterapia”.

“Por fin, está abriéndose una puerta para estos pacientes y detrás se abrirán otras. Confiamos en que a futuro llegarán más opciones y aprenderemos cómo manejarlas y combinarlas para que sigan prolongando la vida de más pacientes”, manifestó la Dra. Irene Rey, Jefa de la División Hematología del Hospital Ramos Mejía.

La droga se administra en forma oral y actúa inhibiendo múltiples receptores de las células, que son proteínas, incluyendo la quinasa denominada FLT3, que juega un rol en la proliferación y aumento de determinadas células de la sangre. Esto permite regular una serie de procesos celulares esenciales, inhibiendo la capacidad de las células malignas de seguir creciendo indiscriminadamente e impidiendo la muerte celular programada.

La midostaurina cuenta con la aprobación por parte de las autoridades sanitarias de los Estados Unidos y de la Comunidad Europea, que regula sus 28 estados miembros, además de Islandia, Liechtenstein y Noruega

Dra. Isolda Fernández – MN Nº 69.088. Médica Hematóloga, Jefa del Servicio Hematología de Fundaleu Integrante de la Subcomisión de Leucemias Agudas de la Sociedad Argentina de Hematología

Dra. Irene Rey – MN Nº 61.752  Médica Hematóloga, Jefa de la División Hematología del Hospital Ramos Mejía. Integrante de la Subcomisión de Leucemias Agudas de la Sociedad Argentina de Hematología

Dr. Nicolás Cazap – MN Nº 105.206 Médico Hematólogo de CEMIC y Clínica Olivos/Swiss Medical. Integrante de la Subcomisión de Leucemias Agudas de la Sociedad Argentina de Hematología.